Turoctocog alfa pegol Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 8.645.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Turoctocog alfa pegol Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Esperoct Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen A long acting recombinant factor VIII derivative. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2018 Verwachte registratie Juni 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verschillende recombinante factor VIII eiwitten. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Volledig vergelijkbaar met de reeds bestaande factor VIII concentraten. Door iets langere halfwaardetijd mogelijk iets minder frequente injecties, maar voordeel is beperkt. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 38 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Aantal patiënten is afhankelijk van marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 110.000,00 - 345.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl(prijsberekening); farmacotherapeutisch kompas (behandelschema) Aanvullende opmerkingen Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa en behandelschema voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 -€520.000. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000,00 - €345.000 per patiënt per jaar . Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8.645.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen