Turoctocog alfa pegol Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Hemofilie A Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Turoctocog alfa pegol Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Hemofilie A Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen A long acting recombinant factor VIII derivative. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2018 Verwachte registratie Mei 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verschillende recombinante factor VIII eiwitten. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Beperkte meerwaarde verwacht. Het is een FVIII concentraat met een verlengde halfwaardetijd waardoor aantal injecties verminderd kan worden of bij gelijkblijvende injecties een hogere dalspiegel wordt bereikt. Aantal injecties kan mogelijk dalen van ongeveer 3x/week naar 2x/week. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Er zijn echter vele vergelijkbare producten dus moeilijk in te schatten wat omvang van dit middel wordt. Er is wel sprake van volledige substitutie van ene middel door andere middel. Totale volume patiënten verandert niet. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000,00-€520.000,00. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000,00 euro p.p.p.j. - €345.000,00 euro p.p.p.j. Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen