Tofersen Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Patients with ALS SOD1 mutation. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tofersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Patients with ALS SOD1 mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen RNA interference; Superoxide dismutase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In 2021 is een early access program gestart door Biogen. In de fase 3 studie werd aangetoond dat zowel de hoeveelheid van het SOD1 eiwit als het niveau neurofilamenten daalt. Op de langere termijn waren er ook klinisch gunstige effecten te meten op longfunctie, spierkracht, mate van beperking (ALSFRS-R) en overleving. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT02623699(VALOR (Part C)); N Engl J Med. 2022 Sep 22;387(12):1099-1110: Aanvullende opmerkingen Patients will receive BIIB067 100mg via IT injection on Days 1, 15, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting ALS Nederland (1) ALS centrum (UMC Utrecht) (2) Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling (1). Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft (1). De prevalente groep wordt inmiddels behandeld met dit geneesmiddel, van de incidente groep komt jaarlijks 1% in aanmerking voor deze behandeling gezien de specifieke mutatie waar dit geneesmiddel op ingrijpt (2) 500*1% = 5 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://www.nytimes.com/2023/04/25/business/biogen-fda-als-drug.html#:~:text=An%20A.L.S.%20therapy%20approved%20last%20year%20was%20priced,A.L.S.%20diagnosed%20in%20the%20United%20States%20each%20year. Aanvullende opmerkingen €147,852. Dit bedrag is gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland ligt over het algemeen lager dan de prijzen voor geneesmiddelen in de Verenigde Staten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsght Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen