Tofersen Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Patients with ALS SOD1 mutation. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tofersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Patients with ALS SOD1 mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen RNA interference; Superoxide dismutase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Januari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase 3 studie loopt nog: inclusie compleet eind 2020, in 2021 is een early access program gestart door Biogen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT02623699(VALOR (Part C)) Aanvullende opmerkingen Patients will receive BIIB067 100mg via IT injection on Days 1, 15, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting ALS Nederland (1) ALS centrum (UMC Utrecht) (2) Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling (1). Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft (1). De prevalente groep wordt inmiddels behandeld met dit geneesmiddel, van de incidente groep komt jaarlijks 1% in aanmerking voor deze behandeling gezien de specifieke mutatie waar dit geneesmiddel op ingrijpt (2) 500*1% = 5 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen https://www.nytimes.com/2023/04/25/business/biogen-fda-als-drug.html#:~:text=An%20A.L.S.%20therapy%20approved%20last%20year%20was%20priced,A.L.S.%20diagnosed%20in%20the%20United%20States%20each%20year. Aanvullende opmerkingen €147,852. Dit bedrag is gebaseerd op de US-prijs. De prijs in Nederland ligt over het algemeen lager dan de prijzen voor geneesmiddelen in de US. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsght Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen