Tofersen Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Treatment of adults with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,396,150.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tofersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Treatment of adults with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), associated with a mutation in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Qalsody Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen RNA interference; Superoxide dismutase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Mei 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd mei 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In 2021 is een early access program gestart door Biogen. In de fase 3 studie werd aangetoond dat zowel de hoeveelheid van het SOD1 eiwit als het niveau neurofilamenten daalt. Op de langere termijn waren er ook klinisch gunstige effecten te meten op longfunctie, spierkracht, mate van beperking (ALSFRS-R) en overleving. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT02623699(VALOR (Part C)); N Engl J Med. 2022 Sep 22;387(12):1099-1110: Aanvullende opmerkingen Patiënten ontvangen BIIB067 100mg via een intraveneuze injectie op dag 1, 15, 29 en vervolgens elke 28 dagen gedurende maximaal 2 jaar. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting ALS Nederland (1) ALS centrum (UMC Utrecht) (2) Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling (1). Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft (1). De prevalente groep wordt inmiddels behandeld met dit geneesmiddel, van de incidente groep komt jaarlijks 1% in aanmerking voor deze behandeling gezien de specifieke mutatie waar dit geneesmiddel op ingrijpt (2) 500*1% = 5 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 279,230.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Gemiddelde prijs € 21.917,72 per 1 injectieflacon. 15 ml INJECTIEVLOEISTOF 6,667 mg/ml. Dit betekent dat er voor één toediening van 100 gram één flacon nodig is. Injectie op dag 1, 15, 29 en vervolgens elke 28 dagen gedurende maximaal 2 jaar. 14 maal 21.917,72 = 306.848 incl. btw. 279.230 excl. btw per patient per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,396,150.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsght Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen