Moxetumomab pasudotox Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 200.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Moxetumomab pasudotox Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie CLL Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lumoxiti Fabrikant Innate Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antilichaam-geneesmiddel conjugaat Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Anti-CD22 recombinant immunotoxin Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2020 Verwachte registratie Februari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Goedgekeurd door de FDA. De fabrikant verwacht registratie in 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cladribine Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Cladribine soms in combinatie met rituximab vormt eerste en vaak tweede lijn behandeling HCL c (klassiek) / HCL v (variant) Voor HCLv is voor een zeer uitzonderlijke patiënt Moxetumumab van meerwaarde. Voor HCLc geen toegevoegde waarde gezien behandelopties met vemurafenib + rituximab (zie Nederlandse Richtlijn) Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 40 µg/kg Bronnen NCT01829711 Aanvullende opmerkingen Moxetumomab Pasudotox wordt intraveneus toegediend gedurende 30 minuten op dagen 1, 3 en 5 van iedere cyclus van 28 dagen. Het maximum aantal cycli is 6. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 2 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie Aanvullende opmerkingen Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.drugs.com/price-guide/lumoxiti Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een toediening van 40 µg/kg en een persoon van 70 kg, zou je uitkomen op 2,8 gram per toediening. Iedere behandelingscyclus betreft 3 toedieningen (8,4 gram). De behandeling duurt maximaal 6 behandelingscycli, dus zo'n 50 gram van moxetumomab pasudotox maximaal. 1 mg kost in de Verenigde Staten $2185. Dit komt dus neer op zo'n $110.000 in totaal, en dus maximaal zo'n €100.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 200.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen