Moxetumomab pasudotox Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Hairy cell lymfoma, third line Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Moxetumomab pasudotox Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leukemie Uitgebreide indicatie Hairy cell lymfoma, third line Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Anti-CD22 recombinant immunotoxin Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Goedgekeurd door de FDA, de fabrikant geeft aan dat het nog niet bekend is of dit product in Europa wordt ingediend voor registratie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cladribine Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT01829711 Aanvullende opmerkingen Patients will receive Moxetumomab Pasudotox IV over 30 minutes on days 1, 3, 5 of each 28 day cycle for a maximum of 6 cycles. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 2 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie Aanvullende opmerkingen Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen ALL, CLL Bronnen Clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Momenteel in fase II Overige informatie Aanvullende opmerkingen