Moxetumomab pasudotox Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Lumoxiti as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies, including treatment with a purine nucleoside analogue (PNA). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 200,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Moxetumomab pasudotox Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie CLL Uitgebreide indicatie Lumoxiti as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies, including treatment with a purine nucleoside analogue (PNA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lumoxiti Fabrikant Innate Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antilichaam-geneesmiddel conjugaat Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Anti-CD22 recombinant immunotoxin Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2020 Verwachte registratie Januari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Goedgekeurd door de FDA. De fabrikant verwacht registratie in 2021. Positieve CHMP-opinie in december 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cladribine Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Cladribine soms in combinatie met rituximab vormt eerste en vaak tweede lijn behandeling HCL c (klassiek) / HCL v (variant). Voor HCLv is voor een zeer uitzonderlijke patiënt moxetumumab van meerwaarde. Voor HCLc geen toegevoegde waarde gezien behandelopties met vemurafenib + rituximab (zie Nederlandse Richtlijn) Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 40 µg/kg Bronnen NCT01829711 Aanvullende opmerkingen Moxetumomab Pasudotox wordt intraveneus toegediend gedurende 30 minuten op dagen 1, 3 en 5 van iedere cyclus van 28 dagen. Het maximum aantal cycli is 6. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 2 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie. Aanvullende opmerkingen Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.drugs.com/price-guide/lumoxiti Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een toediening van 40µg/kg en een persoon van 70 kg, zou je uitkomen op 2,8 gram per toediening. Iedere behandelingscyclus betreft 3 toedieningen (8,4 gram). De behandeling duurt maximaal 6 behandelingscycli, dus zo'n 50 gram van moxetumomab pasudotox maximaal. 1 mg kost in de Verenigde Staten $2,185. Dit komt dus neer op zo'n $110,000 in totaal, en dus maximaal zo'n €100.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 200,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen