Mavacamten Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 859,180,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mavacamten Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant MyoCardia Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Cardiac myosin inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2021 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Medicijnen die de symptomen bestrijden. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit middel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen EXPLORER-HCM (NCT03470545) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 12,920 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Ntvg; Hypertrophic Cardiomyopathy With Left Ventricular Systolic Dysfunction Insights From the SHaRe Registry. Peter Marstrand. 2020 Aanvullende opmerkingen De prevalentie van HCM in de algemene bevolking wordt geschat op 1 op de 500 personen. De mate en uitgebreidheid van linkerventrikelhypertrofie bij patiënten met HCM variëren sterk; karakteristiek is de heterogeniteit in mate en lokalisatie van de hypertrofie. Bij de meeste patiënten is er een disproportionele betrokkenheid van het interventriculaire septum (asymmetrische septumhypertrofie) en van de anterolaterale linkerventrikelwand in vergelijking tot de laterale vrije wand van het linker ventrikel. Tot circa 38% van de patiënten heeft daadwerkelijk een obstructie. In de studiepopulatie van de PIONEER HCM hadden alle patiënten teken van obstructie. Dit zou betekenen dat er ongeveer 12.920 van de in totaal 34.000 patiënten in aanmerking komen voor behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 66,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts Aanvullende opmerkingen Analisten in de VS voorspellen een lijstprijs van $75.000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 859,180,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen