Mavacamten Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Camzyos is indicated for the treatment of symptomatic (New York Heart Association, NYHA, class II III) obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) in adult patients. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 62,177,500.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Mavacamten Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Camzyos is indicated for the treatment of symptomatic (New York Heart Association, NYHA, class II III) obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) in adult patients. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Camzyos Fabrikant BMS Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2021 Verwachte registratie Juli 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie van de CHMP op 26 april 2023. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Medicijnen die de symptomen bestrijden. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit geneesmiddel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Er worden verbeteringen waargenomen in hemodynamics, exercise tolerance, physical function, symptoms (e.g. shortness of breath). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Starting dose 5mg; treatment titration 2.5mg, 5mg, 10mg or 15mg Bronnen EXPLORER-HCM (NCT03470545) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 935 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3); Butzner et al. AFront. Cardiovasc. Med., 06 January 2022 Sec. Cardiovascular Epidemiology and Prevention https://doi.org/10.3389/fcvm.2021.765876(4) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7955450/pdf/JAH3-10-e018527.pdf(5); expert opinie Aanvullende opmerkingen De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4,). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (7). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 66,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts Aanvullende opmerkingen Analisten in de Verenigde Staten voorspellen een lijstprijs van $75,000 (€66.500). De prijs in Europa is nog onbekend, mogelijk zal de prijs lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 62,177,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen