Mavacamten Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 105,070,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mavacamten Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BMS Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2021 Verwachte registratie Januari 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Medicijnen die de symptomen bestrijden. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit geneesmiddel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Er worden verbeteringen waargenomen in hemodynamics, exercise tolerance, physical function, symptoms (e.g. shortness of breath). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Starting dose 5mg; treatment titration 2.5mg, 5mg, 10mg or 15mg Bronnen EXPLORER-HCM (NCT03470545) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,580 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3); Maron MS et al. Circulation. 2006 (4); Adabag AS et al. Am J Cardiol.(5). Olivotto I et al. Lancet. 2020 (6); Aanvullende opmerkingen De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 70% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=2.820 (4, 5). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft naar verwachting 70% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.974. Ongeveer 80% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=1.579 (6). Dit betekent dat er maximaal 1.580 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 66,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts Aanvullende opmerkingen Analisten in de Verenige Staten voorspellen een lijstprijs van $75.000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in Europa lager uitvallen. De prijs in Europa is nog onbekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 105,070,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen