Daxibotulinumtoxine A Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Adults With Isolated Cervical Dystonia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Daxibotulinumtoxine A Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Adults With Isolated Cervical Dystonia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Revance Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intramusculair Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion date: december 2019 Therapeutische waarde Huidige behandelopties botulinetoxine A, Trihexyfenidyl Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen https://movementdisorders.onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/mdc3.12613 Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. PMID: 30009213; PMCID: PMC6032882. NCT03608397 Behandel richtlijn cervicale dystonie Aanvullende opmerkingen Proefpersonen met matige tot ernstige geïsoleerde cervicale dystonie werden geïncludeerd in opeenvolgende cohorten om een enkele open-label, intramusculaire dosis injecteerbare daxibotulinumtoxineA van maximaal 200U, 200-300U of 300-450U te ontvangen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Behandel richtlijn cervicale dystonie (1); Snaith, A., Wade, D., 2008. Dystonia. Clin.Evid.(Online.) 2008 (2); Expert opinie (3) Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er geen epidemiologische studies gedaan naar CD. De schatting is dat er 8.000 patiënten in Nederland bekend zijn met een cervicale dystonie (1). De prevalentie van cervicale dystonie in Europa is 5.7/100.000 (2). Naar schatting over eerder gebruik van vergelijkbare middelen zal het gaan om ongeveer 2.500 patiënten (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen