Eculizumab Medicine 12 June 2018 Extended indication Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody (Ab) positive. Therapeutic value No judgement Total cost € 14,250,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Eculizumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Eye disorders Extended indication Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody (Ab) positive. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Soliris Manufacturer Alexion Portfolio holder Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2019 Expected Registration November 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De inschatting is dat dit een tweede- of derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 20 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5 Additional remarks Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan. Expected cost per patient per year Cost € 450,000.00 - 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies Additional remarks Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 euro per patiënt per jaar gerekend (excl. afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-500.000 zal bedragen. Potential total cost per year Total cost € 14,250,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar). Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) References SPS Additional remarks Other information Additional remarks