Eculizumab Medicine 12 June 2018 Extended indication Soliris is indicated in adults for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody-positive with a relapsing course of the disease. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 14,250,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Eculizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Neurological disorders other Extended indication Soliris is indicated in adults for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody-positive with a relapsing course of the disease. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Soliris Manufacturer Alexion Portfolio holder Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2019 Expected Registration August 2019 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie juli 2019. Geregistreerd in augustus 2019. Aanspraak status ZN: Ja, voor de indicatie "AQP4+ NMOSD, recidiverend ziekteverloop, na positief advies indicatiecommissie (Volw.)" Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden, rituximab. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De inschatting is dat dit een derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 20 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5 Additional remarks Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan. Expected cost per patient per year Cost € 450,000.00 - 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies Additional remarks Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per 31 december 2025. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 per patiënt per jaar gerekend (exclusief afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-€500.000 zal bedragen. Potential total cost per year Total cost € 14,250,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar). Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) References SPS Additional remarks Other information Additional remarks