Edaravone Medicine 13 December 2018 Extended indication Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Therapeutic value No judgement Total cost € 8,400,000.00 Registration phase Withdrawn Product Active substance Edaravone Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication ALS Extended indication Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Radicava Manufacturer Mitsubishi Portfolio holder Mechanism of action Antioxidant Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Edaravone vangt vrije radicalen weg en verlaagt de oxidatieve stress wat als een van de mogelijke oorzaken van het ontstaan en de progressie van ALS wordt gezien. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date June 2018 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase Withdrawn Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Goedgekeurd door de FDA in mei 2017. In mei 2019 is de registratieaanvraag teruggetrokken. De CHMP vond de huidige data ontoereikend om tot een positieve opinie te komen. De verwachting is dat er in de toekomst een nieuwe aanvraag zal worden ingediend. Therapeutic value Current treatment options riluzole Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Verwachte waarde beperkt (effect progressie) Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 60 mg References NCT01492686 Additional remarks Initieel krijgt de patiënt 60 mg per dag gedurende 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen. Bij doorlopende behandeling krijgt de patiënt vervolgens 60 mg per dag gedurende 10 van 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen. Expected patient volume per year Patient volume 35 - 105 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Als.nl; NCT01492686 Additional remarks In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS, jaarlijks komen er ongeveer 500 patiënten bij. Edaravone is voor patiënten met een vroeg stadium ALS, maximaal twee jaar na aanvang van de ziekte en geen hulp nodig hebben in het dagelijks leven. Inschatting: mogelijk komt 7% van de totale populatie in aanmerking voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost € 120,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References The ALS association FAQ Additional remarks In de VS kost Radicava ongeveer $1.000 per infusie, $11.000 per cyclus en $146.000 per patiënt per jaar (ongeveer €120.000). Potential total cost per year Total cost € 8,400,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Acute Ischemic Stroke References Clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks