Edasalonexent Medicine 12 June 2019 Extended indication Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic value Possible added value Total cost € 135,000,000.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Edasalonexent Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Duchenne Extended indication Duchenne Muscular Dystrophy Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Catabasis Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise LUMC Additional remarks Cyclooxygenase inhibitors; Inflammation mediator inhibitors; NF-kappa B inhibitors Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De fabrikant heeft besloten de ontwikkeling van dit geneesmiddel stop te zetten vanwege tegenvallende resultaten in de fase 3 trial. Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden en in de toekomst mogelijk idebenone. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Mogelijke meerwaarde verwacht, minder bijwerkingen. Kan corticosteroïden gaan vervangen. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Mogelijk zullen deze geneesmiddelen gecombineerd worden bij bewezen effectiviteit. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03703882 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 400 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland, expert opinie; Catabasis and Duchenne UK are partnering to study edasalonexent in a Phase 2 non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy trial. Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Echter loopt er een fase 2 studie waarin alle leeftijden geïncludeerd zijn. Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen is de verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken. Expected cost per patient per year Cost € 300,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References BIA Ataluren Additional remarks Indien de kosten per patiënt per jaar vergelijkbaar zijn met andere geneesmiddelen voor DMD zoals Ataluren, zullen de kosten rond de € 300.000 per patiënt per jaar liggen. Potential total cost per year Total cost € 135,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks