Avapritinib Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Advanced systemic mastocytosis (AdvSM). AYVAKYT is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with aggressive systemic mastocytosis (ASM), systemic mastocytosis with an associated haematological neoplasm (SM-AHN) or mast cell leukaemia (MCL), after at least one systemic therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 13,502,790.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Avapritinib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Advanced systemic mastocytosis (AdvSM). AYVAKYT is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with aggressive systemic mastocytosis (ASM), systemic mastocytosis with an associated haematological neoplasm (SM-AHN) or mast cell leukaemia (MCL), after at least one systemic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam AYVAKYT Fabrikant Blueprint Medicines Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie Maart 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in januari 2022. Avapritinib is een nieuw intramuraal geneesmiddel. Op 24 maart 2022 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning afgegeven voor een nieuwe indicatie van avapritinib. Het betreft de behandeling als monotherapie van volwassen patiënten met agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met een geassocieerd hematologisch neoplasma (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL), na tenminste één systemische therapie. Deze aandoeningen vallen onder de overkoepelende indicatie: geavanceerd systemische mastocystose (AdvSM). Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Midostaurine, Mestcel-eradicatietherapie, Interferon-alfa in combinatie met prednison, Imatinib, Cladribine. Voor agressieve varianten van mastocytose kan mestcel-eradicatietherapie geïndiceerd zijn. In uitzonderlijke gevallen is allogene stamceltransplantatie een optie, meestal als er een bijkomende hematologische maligniteit is. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 38.3 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 200mg Bronnen https://www.nature.com/articles/s41591-021-01539-8; NCT03580655; NCT02561988 Aanvullende opmerkingen In PATHFINDER (NCT03580655) werd de werkzaamheid van AYVAKIT bij de behandeling van AdvSM gebaseerd op het totale responspercentage (ORR) bij 53 patiënten met AdvSM gedoseerd met maximaal 200 mg per dag. Avapritinib werd continu toegediend in cycli van 28 dagen tot progressie, intolerantie of ontwenning. Voor alle evalueerbare patiënten was de mediane duur van de respons 38,3 maanden (95% betrouwbaarheidsinterval). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 35 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.ntvg.nl/artikelen/systemische-mastocytose-een-heterogene-ziekte (1); Cohen SS, Skovbo S, Vestergaard H, Kristensen T, Møller M, Bindslev-Jensen C, Fryzek JP, Broesby-Olsen S. Epidemiology of systemic mastocytosis in Denmark. Br J Haematol. 2014 Aug;166(4):521-8. doi: 10.1111/bjh.12916. Epub 2014 Apr 25. PMID: 24761987 (2); Expertopinie (3). Aanvullende opmerkingen Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De incidentie in Denemarken wordt geschat op 0,06 per 100.000 inwoners. Volgens het Nederlandse expertisecentrum voor Mastocytose is de incidentie ongeveer 15 patiënten per jaar, plus een prevalent cohort van 20 patiënten (3). Dit komt overeen met de data gevonden in de literatuur. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 385,794.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Prijs per 200mg pil: €1.056,97 Kosten per jaar: € 385.794,05 Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13,502,790.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen