Fingolimod Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Fingolimod is geïndiceerd als enkelvoudige ziektemodificerende therapie bij zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose in de volgende volwassen patiëntengroepen en pediatrische patiënten vanaf de leeftijd 10 jaar en ouder: Patiënten met zeer actieve ziekte ondanks een volledige en adequate behandeling met ten minste één ziektemodificerend middel of patiënten met zich snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting multiple sclerose, gedefinieerd door 2 of meer invaliderende schubs in één jaar en met 1 of meer gadolinium aankleurende laesies op de hersen-MRI of een significante toename van de lading van T2-laesies in vergelijking met een eerdere recente MRI. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 726,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Fingolimod Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Fingolimod is geïndiceerd als enkelvoudige ziektemodificerende therapie bij zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose in de volgende volwassen patiëntengroepen en pediatrische patiënten vanaf de leeftijd 10 jaar en ouder: Patiënten met zeer actieve ziekte ondanks een volledige en adequate behandeling met ten minste één ziektemodificerend middel of patiënten met zich snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting multiple sclerose, gedefinieerd door 2 of meer invaliderende schubs in één jaar en met 1 of meer gadolinium aankleurende laesies op de hersen-MRI of een significante toename van de lading van T2-laesies in vergelijking met een eerdere recente MRI. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Gilenya Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fingolimod is een sfingosine 1-fosfaatreceptor modulator. Fingolimodfosfaat bindt aan de sfingosine 1-fosfaat (S1P)-receptortype-1 aanwezig op de lymfocyten, en passeert gemakkelijk de bloed-hersenbarrière om daar te binden aan de S1P-receptor-1 op de zenuwcellen in het centraal zenuwstelsel (CZS). Door zich als functionele antagonist van de S1P-receptor-1 op de lymfocyten te gedragen, zorgt fingolimodfosfaat ervoor dat lymfocyten niet meer weg kunnen komen uit de lymfeknopen, wat een herverdeling van lymfocyten veroorzaakt in plaats van een vermindering. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2017 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie september 2018. Geregistreerd in november 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Avonex Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Significant effectiever op primaire uitkomst vergeleken met Avonex (NEJM sept 2018), wel meer bijwerkingen (SAE). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 0,25-0,5 mg Bronnen Fabrikant; NCT01892722 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 27 - 38 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; De Mol et al. J Neurol. 2018 Jun;265(6):1310-1319. Aanvullende opmerkingen De inschatting is dat er terughoudend met het geneesmiddel zal worden gestart bij kinderen vanwege de bijwerkingen. Er wordt uitgegaan van een leeftijd van ~13-14 jaar bij MS diagnose. Vanuit het MS kindercentrum is de inschatting een gemiddelde leeftijd van 13 jaar, echter op basis van de publicatie van De Mol et al. is de gemiddelde leeftijd ~14 jaar bij CIS. Er zijn in Nederland circa 55 kinderen met MS. Hiervan wordt op dit moment 90% behandeld, met name met Interferon en 10-15% staat momenteel op een 2e-lijns behandeling. In het geval fingolimod EMA goedkeuring krijgt voor een 2-lijn behandeling, zou fingolimod bij 50% van de 55 kinderen met MS worden voorgeschreven. In het geval fingolimod ook bij naïeve patiënten met actieve ziekte kan worden voorgeschreven (1-lijn en 2-lijn), is de verwachting dat 70% van de 55 kinderen met fingolimod zal worden behandeld. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 22,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard, SmPC Aanvullende opmerkingen Een capsule van 0,5 mg fingolimod kost €60,74 (excl. BTW). Op jaarbasis zal een behandeling maximaal €22.171,66 (excl. BTW) bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 726,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen