Natalizumab Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie "Tysabri is indicated as single disease modifying therapy in adults with highly active relapsing remitting multiple sclerosis for the following patient groups: •Patients with highly active disease activity despite a full and adequate course of treatment with at least one disease modifying therapy (DMT) (for exceptions and information about washout periods) •Patients with rapidly evolving severe relapsing remitting multiple sclerosis defined by 2 or more disabling relapses in one year, and with 1 or more Gadolinium enhancing lesions on brain MRI or a significant increase in T2 lesion load as compared to a previous recent MRI. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 8,100,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Natalizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie "Tysabri is indicated as single disease modifying therapy in adults with highly active relapsing remitting multiple sclerosis for the following patient groups: •Patients with highly active disease activity despite a full and adequate course of treatment with at least one disease modifying therapy (DMT) (for exceptions and information about washout periods) •Patients with rapidly evolving severe relapsing remitting multiple sclerosis defined by 2 or more disabling relapses in one year, and with 1 or more Gadolinium enhancing lesions on brain MRI or a significant increase in T2 lesion load as compared to a previous recent MRI. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Natalizumab is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam gericht tegen het celadhesiemolecuul α4-integrine. Binding aan α4-integrine verhindert dat witte bloedcellen vanuit het bloed het centraal zenuwstelsel bereiken en dat de zenuwcellen en hun uitlopers door ontstekingen worden vernietigd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle huidige ziekte-modificerende behandelingen (DMT's, disease modifying therapies) voor de onderhoudsbehandeling van patiënten met 'relapsing' multipele sclerose (RMS). Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De verwachting is dat de effectiviteit van de subcutane variant van natalizumab vergelijkbaar zal zijn met ofatumumab. Voor natalizumab zullen enkel JCV negatieve patiënten in aanmerking komen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 6 weken Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT03689972 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 300 - 600 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2019 waren er 1.077 gebruikers van de intraveneuze variant van natalizumab. De verwachting is dat er een afname zal plaatsvinden doordat patiënten in de toekomst zullen overstappen op ocrelizumab en ofatumumab. Er komen in Nederland vermoedelijk 300 tot 600 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 18,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank; https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tysabri#product-information-section Aanvullende opmerkingen In 2019 werd er per gebruiker €17.916 vergoed voor natalizumab IV. De verwachting is dat natalizumab SC in dezelfde prijsrange zal worden ingezet. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8,100,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Momenteel geen lopende fase 3 studies naar andere indicaties. Overige informatie Aanvullende opmerkingen