Natalizumab Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie TYSABRI is geïndiceerd als enkelvoudige ziekte modificerende therapie bij volwassenen met zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose in de volgende patiëntengroepen: • Patiënten met zeer actieve ziekte ondanks een volledige en adequate behandeling met ten minste één ziekte modificerende therapie (disease modifying therapy, DMT) of • Patiënten met zich snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting multiple sclerose, gedefinieerd door 2 of meer invaliderende relapses in één jaar, en met 1 of meer gadolinium aankleurende laesies op de hersen-MRI of een significante toename van de lading van T2-laesies in vergelijking met een eerdere recente MRI. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 7,400,700.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Natalizumab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie TYSABRI is geïndiceerd als enkelvoudige ziekte modificerende therapie bij volwassenen met zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose in de volgende patiëntengroepen: • Patiënten met zeer actieve ziekte ondanks een volledige en adequate behandeling met ten minste één ziekte modificerende therapie (disease modifying therapy, DMT) of • Patiënten met zich snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting multiple sclerose, gedefinieerd door 2 of meer invaliderende relapses in één jaar, en met 1 of meer gadolinium aankleurende laesies op de hersen-MRI of een significante toename van de lading van T2-laesies in vergelijking met een eerdere recente MRI. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tysabri Fabrikant Biogen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Natalizumab is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam gericht tegen het celadhesiemolecuul α4-integrine. Binding aan α4-integrine verhindert dat witte bloedcellen vanuit het bloed het centraal zenuwstelsel bereiken en dat de zenuwcellen en hun uitlopers door ontstekingen worden vernietigd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie April 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen positieve opinie afgegeven in januari 2021 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle huidige ziekte-modificerende behandelingen (DMT's, disease modifying therapies) voor de onderhoudsbehandeling van patiënten met 'relapsing' multipele sclerose (RMS). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De verwachting is dat de effectiviteit van de subcutane variant van natalizumab vergelijkbaar zal zijn met ofatumumab. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT03689972 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 300 - 600 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2019 waren er 1.077 gebruikers van de intraveneuze variant van natalizumab. De verwachting is dat er een afname zal plaatsvinden doordat patiënten in de toekomst zullen overstappen op ocrelizumab en ofatumumab. Er komen in Nederland vermoedelijk 300 tot 600 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 16,446.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; G-standaard Mei 2021 Aanvullende opmerkingen 13*€1.265,09=€16.446,17 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,400,700.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Momenteel geen lopende fase 3 studies naar andere indicaties. Overige informatie Aanvullende opmerkingen