Efanesoctocog alfa Medicine 06 June 2023 Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Therapeutic value Possible added value Total cost € 920,000,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Efanesoctocog alfa Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Altuvoct Manufacturer Sobi Portfolio holder Sobi Mechanism of action Coagulant Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Factor VIII replacement. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date May 2023 Expected Registration June 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks In februari 2025 is in de Staatcourant de gedeeltelijke opname van Altuvoct (efanesoctocog alfa) in het basispakket gepubliceerd. Efanesoctocog alfa is definitief opgenomen voor de behandeling van hemofilie A. Staatscourant 2025, 7501 | Overheid.nl > Officiële bekendmakingen Therapeutic value Current treatment options Standaard FVIII profylaxe en emicizumab. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het is een product met lange halfwaardetijd (47 uur versus 12 uur). Een recente studie bij ernstige hemofilie A toont afname van bloeding bij profylaxe met efanesoctocog alfa vergeleken met standaard FVIII profylaxe. Het is bij profylactische behandeling een alternatief voor andere FVIII concentraten of emicizumab, maar de indicatie voor efanesoctocog alfa is niet beperkt tot alleen ernstige hemofilie A. Het zou een rol kunnen spelen bij de on-demand behandeling, ook bij patiënten die reeds emicizumab gebruiken. Vooral de lange halfwaardetijd en slechts eenmaal per week toediening is de meerwaarde ten opzichte van standaard FVIII concentraten. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 50 UI/kg References NCT05817812 (Freedom); studie N Engl J Med 2023;388(4):310-318. doi: 10.1056/NEJMoa2209226. (1); Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.nhg.org/wp-content/uploads/2023/01/huisartsenbrochure_hemofilie.pdf Additional remarks De prevalentie van hemofilie A en B is circa 1 op de 10.000. Nederland telt daarmee ongeveer 1.600 patiënten. In circa 85% van de gevallen is er sprake van hemofilie A (deficiëntie factor VIII). Dit betreft 1.360 patiënten. Op basis van het gebruik van factor VIII voor de indicatie hemofilie A wordt er verwacht dat er ongeveer 1.000 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Mogelijk zal het factor VIII volledig vervangen. Expected cost per patient per year Cost € < 920,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.ibm.com/downloads/cas/OZKXWE1A Additional remarks In de Verenigde Staten is de prijs $5,11 per internationale unit (IU). De dosering voor efanesoctocog alfa is 50 IU/kg/week. Dit brengt de kosten per jaar voor een patiënt van 75kg richting $1,000,000 (voor kinderen zullen de kosten naar rato zijn). De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal de prijs lager zijn. Potential total cost per year Total cost € 920,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks