Efgartigimod alfa / hyaluronidase-qvfc Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adult patients with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) with active disease despite treatment with corticosteroids or immunoglobulins Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Efgartigimod alfa / hyaluronidase-qvfc Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adult patients with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) with active disease despite treatment with corticosteroids or immunoglobulins Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyvgart Hytrulo Fabrikant Argenx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FcRn-blokker Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie Augustus 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties IVIg of SCIg Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Gemiddeld 25 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 1.008 mg / 11.200 units (1.008 mg efgartigimod alfa and 11.200 units hyaluronidase) Bronnen NCT04281472 (ARGX-113-1802) (1); Vyvgart Hytrulo prescribing information (2). Aanvullende opmerkingen The recommended dosage of VYVGART HYTRULO is 1,008mg / 11,200 units (1,008mg efgartigimod alfa and 11,200 units hyaluronidase) administered subcutaneously over approximately 30 to 90 seconds as once weekly injections. The mean duration of treatment with VYVGART HYTRULO in stage B was 25 weeks. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); Fabrikant (2). Aanvullende opmerkingen De prevalentie van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie voor volwassenen bedraagt 1 tot 7 op de 100.000 volwassenen, maar algemeen wordt aangenomen dat dit onderschattingen zijn (1). De fabrikant verwacht 80 tot 100 patiënten in Nederland (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 376.350,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com (1) Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten liggen de kosten van Vyvgart Hytrulo (qvfc 180mg-2000 units/mL) rond de $16,618 voor een flacon van 5,6ml (1). Uitgaande van een behandeling van 25 weken met een wekelijkse injectie van een flacon kan een schatting gemaakt worden van € 376.350 per patiënt per jaar (€ 15.054*25). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen