Efgartigimod alfa / hyaluronidase-qvfc Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adult patients with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) with active disease despite treatment with corticosteroids or immunoglobulins Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Efgartigimod alfa / hyaluronidase-qvfc Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of adult patients with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP) with active disease despite treatment with corticosteroids or immunoglobulins Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyvgart Hytrulo Fabrikant Argenx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen FcRn-blokker Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties IVIg of SCIg Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Gemiddeld 25 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 1.008 mg / 11.200 units (1.008 mg efgartigimod alfa and 11.200 units hyaluronidase) Bronnen NCT04281472 (ARGX-113-1802) (1); Vyvgart Hytrulo prescribing information (2). Aanvullende opmerkingen De aanbevolen dosering VYVGART HYTRULO is 1.008mg/11.200 eenheden (1.008mg efgartigimod alfa en 11.200 eenheden hyaluronidase), subcutaan toegediend gedurende ongeveer 30 tot 90 seconden als injecties eenmaal per week. De gemiddelde behandelingsduur met VYVGART HYTRULO in stadium B was 25 weken. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); Fabrikant (2). Aanvullende opmerkingen De prevalentie van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie voor volwassenen bedraagt 1 tot 7 op de 100.000 volwassenen, maar algemeen wordt aangenomen dat dit onderschattingen zijn (1). De fabrikant verwacht 80 tot 100 patiënten in Nederland (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 477.800,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard (Z-Index) Aanvullende opmerkingen Vyvgart Hytrulo is de productnaam in de Verenigde Staten . In Europa is de productnaam Vyvgart . Voor deze indicatie wordt gebruik gemaakt van een subcutane toediening. Hiervan zijn twee vormen, een oplossing voor (subcutane) injectie en een oplossing voor injectie in een voorgevulde spuit (PFS, prefilled syringe). De SC staat reeds in de G-standaard. De PFS volgt zeer binnenkort. Beide hebben echter dezelfde AIP . Deze bedraagt € 18.378,36 * 26 = 477800 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen