Eflornithine Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Eflornithine monotherapy for preventive treatment of relapse in high risk neuroblastoma in infants and toddlers, children, adolescents and adults up to 21 years of age who have demonstrated at least a partial response to prior multiagent, multimodality therapy including anti-GD2 immunotherapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 2,696,447.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Eflornithine Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hersenkanker Uitgebreide indicatie Eflornithine monotherapy for preventive treatment of relapse in high risk neuroblastoma in infants and toddlers, children, adolescents and adults up to 21 years of age who have demonstrated at least a partial response to prior multiagent, multimodality therapy including anti-GD2 immunotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Iwilfin Fabrikant Norgine Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Teruggetrokken in juli 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing “The median OS with eflornithine plus lomustine was 34.9 months vs 23.5 months with lomustine alone (HR, 0.64; log-rank P = .016). Similarly, the median PFS of was 15.8 months vs 7.2 months with the combination vs lomustine, respectively (HR, 0.58; log-rank P = 0.015).” Er is sprake van enkele maanden verlenging van de overall en progressievrije overleving (3,4). Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 192 tot 768mg Bronnen NCT02395666 (1); FDA prescribing information (2); Coleman et al. 2024 SNO Annual Meeting Presentation. (3); Expertopinie (4). Aanvullende opmerkingen De aanbevolen IWILFIN-dosering, gebaseerd op het lichaamsoppervlak (m2): 1,5=768mg (vier tabletten) oraal tweemaal per dag. 0,75 tot 1,5=576mg (drie tabletten) oraal tweemaal per dag. 0,5 tot < 0,75=384mg (twee tabletten) oraal tweemaal per dag. 0,25 tot < 0,5=192mg (één tablet) oraal tweemaal per dag. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 15 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2021 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 30 diagnoses neuroblastoom in Nederland (1). Volgens experts zouden er tien tot vijftien patiënten per jaar in aanmerking komen voor dit middel (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 207,419.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com (1) Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten kosten een tablet Iwilfin van 192mg $98.74 (omgerekend ongeveer €94,65) (1). Bij een toediening van zes tabletten per dag kost een behandeling €207.419,80 per patiënt per jaar (€94,65∗6∗365,24). De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,696,447.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen