Efzofitimod Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Pulmonary sarcoidosis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Efzofitimod Domein Longziekten algemeen Reden van opname Generiek middel G Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Pulmonary sarcoidosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Atyr Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: aTyr Pharma Werkingsmechanisme: neuropilin -2 modulators Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Prednison of methotrexaat. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Efzofitimod was veilig en werd geassocieerd met dosisafhankelijke verbeteringen van verschillende klinisch relevante eindpunten vergeleken met placebo. De resultaten van deze studie ondersteunen verdere evaluatie van efzofitimod bij pulmonale sarcoïdose. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05415137 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5.000 - 8.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1)https://www.umcutrecht.nl/nl/ziekte/sarcoidose/folder; (2) Baughman, RP. SARCOIDOSIS VASCULITIS AND DIFFUSE LUNG DISEASES 2023; 40 (1); e2023002 DOI: 10.36141.; Aanvullende opmerkingen Iedereen kan sarcoïdose krijgen: het komt voor bij alle etnische groepen en bij zowel mannen als vrouwen. De prevalentie wordt geschat op ongeveer 50 per 100.000. De schattingen van het aantal mensen in Nederland dat de ziekte heeft lopen uiteen van 5.000 tot 8.000 patiënten (cijfers 2012 tot en met 2013). Deze marge is vrij breed omdat goed epidemiologisch onderzoek ontbreekt. In sommige streken, bij sommige etnische groepen en in sommige families komt sarcoïdose echter vaker voor dan in andere. Zo worden negroïde jonge vrouwen (40 op 100.000), alsmede Scandinavische (64 op 100.000), Ierse, Aziatische, Duitse, en Puerto Ricaanse bevolkingsgroepen vaker getroffen door sarcoïdose. Ook is het verloop van de aandoening bij deze groepen vaak agressiever. Dit doet vermoeden dat, hoewel duidelijke erfelijke factoren ontbreken, een relatie met bepaalde genen mag worden verondersteld, ook al zijn daar nog geen harde bewijzen voor. Van de 5.000 tot 8.000 hoeft het merendeel niet behandeld te worden met zware anti-inflammatoire middelen zoals prednison of MTX. Het gebruik zal dus lager uitvallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen