Elamipretide Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Elamipretide monotherapy for treatment of Barth syndrome in male adolescents, adults and elderly. Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Elamipretide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Elamipretide monotherapy for treatment of Barth syndrome in male adolescents, adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pharmanovia Portfoliohouder Pharmanovia Werkingsmechanisme Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03098797 (TAZPOWER) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt het zeldzame Barth-syndroom naar schatting aangetroffen bij ongeveer 10 tot 80 jongens en mannen. Dit syndroom is een erfelijke aandoening die uitsluitend voorkomt bij mannen en wordt veroorzaakt door een mutatie op het X-chromosoom. De wereldwijde prevalentie is geschat op 1 tot 9 per miljoen inwoners, wat betekent dat ook in Nederland het aantal patiënten uiterst beperkt is. Door de zeldzaamheid is er beperkte informatie beschikbaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen