Elranatamab Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Triple Class Refractory Multiple Myeloma Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Elranatamab Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Triple Class Refractory Multiple Myeloma Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Oplossing voor cutaan gebruik Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Er zijn ziekenhuizen die zijn gespecialiseerd in de behandeling van patiënten met kanker van het bloed of de lymfeklieren. Dit zijn de 8 universitaire medische centra en een aantal aangewezen grote perifere ziekenhuizen, aangesloten bij de HOVON. Aanvullende opmerkingen Mechanism of action: Targeted bi-specific (BCMA & CD3) antilichaam. Elranatamab (PF-06863135) is een bispecifiek antilichaam gericht tegen het oppervlakte-eiwit CD-3 op de T-cellen en tegen BCMA dat tot expressie komt op het oppervlak van de myeloma cellen. Bij gelijktijdge binding van elranatamab (PF-06863135) aan CD- en BCMA, wordt de T-cel geactiveerd en zal er een cytolytische synaps worden gevormd waarbij perforine, granzyme B en cytokines vrijkomen die onder andere leiden tot het afsterven van de tumorcel (myeloma cel). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2023 Verwachte registratie Oktober 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties CAR-T-celtherapie wordt aangeraden voor patiënten die al standaardbehandelingen hebben doorlopen en nog maar weinig opties over hebben. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de MAGNETISMM-1 fase 1 studie toonde elranatamab een beheersbaar veiligheidsprofiel en SC-doses ≥215 μg/kg bereikten een ORR van 75% met een CR/sCR-percentage van 30%. Er zullen diverse BCMA redirecting cell therapies beschikbaar zijn; CAR-t en diverse bispecifieke Ab - teclistamab, REGN5458 en ABBV 383. Op dit moment lijken ook idecabtagene vicleucel en ciltacabtagene autoleucel effectief als opties in deze lijn. Er zijn nog geen head-to-head studies gedaan. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening priming dose of 44 mg for the first dose, then 76 mg Bronnen clinicaltrials.gov NCT03269136 DOI: 10.1200/JCO.2021.39.15_suppl.8006 Journal of Clinical Oncology 39, no. 15_suppl (May 20, 2021) 8006-8006 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie Aanvullende opmerkingen Het marktaandeel is afhankelijk van plaatsbepaling door de beroepsgroep. Jaarlijks zijn er tussen de 1.100-1.200 nieuwe MM patiënten. Uiteindelijk wordt een gedeelte daarvan TCR. Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment niets bekend over de verwachte prijs en kosten Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment niets bekend over de verwachte prijs en kosten Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen