Eltrombopag Medicine 07 June 2022 Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who are refractory to other treatments (e.g. corticosteroids, immunoglobulins) irrespective of time since initial diagnosis Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Eltrombopag Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who are refractory to other treatments (e.g. corticosteroids, immunoglobulins) irrespective of time since initial diagnosis Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Revolade Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2022 Expected Registration October 2022 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie september 2022. Therapeutic value Current treatment options De huidige indicatie gaat uit van reeds 6 maanden ITP en refractair voordat eltrombopag voorgeschreven wordt. Hiervoor worden 1e lijns geneesmiddelen ingezet, bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulines. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de toekomst zullen combinatie therapieën eerder ingezet worden, ook voor 2e lijns therapie. Een refractaire patiënt (kan ook zelfs 4-6 weken na diagnose) met eltrombopag en rituximab behandeld worden. Eerder behandelen zal niet voor elke patiënt meerwaarde hebben, maar in sommige gevallen wel. Het initieel behandelen met eerdere lijnstherapie tot het moment dat men besluit dat iemand refractiar is neemt maanden in beslag. Zodra men start met eltrombopag wordt er niet meer gestreefd naar remissie, aangezien eltrombopag een syptomatische behandeling is niet gericht op immunologische remissie. Eerder starten met eltrombopag heeft risico dat patiënten die nog wel een remissie zouden kunnen bereiken daar nu niet meer aan toe komen. Voor sommige patiënten zonder enige respons kan het wel nuttig zijn om eerder te starten, zeker ter overbrugging bij bijvoorbeeld operaties of bloedingen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References NCT03524612 (TAPER) Additional remarks Participants will be treated with eltrombopag to induce sustained remission to reach a target platelet count of ≥ 100×109/L (CR), after 1st line steroids have failed. eltrombopag is for oral use and comes in 12.5, 25, 50 and 75 mg tablets; prescribed dose is taken once daily. Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References erfelijkheid.nl (1); Additional remarks ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor (1). Er wordt niet verwacht dat er meer chronische patiënten in aanmerking zullen komen door deze indicatieuitbreiding. Dezelfde patiënten zullen het geneesmiddel mogelijk wel al eerder in de behandeling ontvangen dan op dit moment het geval is. Het huidig aantal patiënten betreft 943 in 2021 (GIP) dit zijn echter alle indicaties gesommeerd (ITP, aplastische anemie, Trombocytopenie bij volwassenen met chronische hepatitis C) Binnen de ITP groep zal naar verwachting gedurende het eerste half jaar iets meer gebruik optreden omdat er eerder wordt gestart met de behandeling, echter zal de grootte van de groep patiënten met langdurig gebruik naar verwachting niet wijzigen. De impact op het totaal aantal patiënten dat dit geneesmiddel zal ontvangen is dan ook klein. Expected cost per patient per year Cost € 1,400.00 - 14,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank Additional remarks In 2021 werd er per gebruiker €14.025 vergoed. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks