Eltrombopag Medicine 13 December 2018 Extended indication Eltrombopag in combinatie met standaard immunosuppressieve therapie voor de behandeling van patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) als eerstelijnstherapie. Therapeutic value No judgement Total cost € 869,000.00 Registration phase Negative CHMP opinion Product Active substance Eltrombopag Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Eltrombopag in combinatie met standaard immunosuppressieve therapie voor de behandeling van patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) als eerstelijnstherapie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Revolade Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Thrombopoietin receptor agonist Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date May 2018 Expected Registration Orphan drug No Registration phase Negative CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Negatieve CHMP-opinie in juni 2019. Na herbeoordeling opnieuw een negatieve CHMP-opinie in oktober 2019. Therapeutic value Current treatment options Diverse waaronder stamceltransplantatie, bloedtransfusies, immuunsuppressiva Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Uit de klinische studie blijkt een 58% complete respons van Eltrombopag in combinatie met immuunsuppressiva versus 10% met immuunsuppressiva monotherapie. Duration of treatment Average 6 month / months Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 150 mg References Farmcotherapeutisch Kompas; Townsley et al. N Engl J Med 2017; 376:1540-1550 Additional remarks Voor behandeling zie Farmacotherapeutisch Kompas Expected patient volume per year Patient volume 10 - 34 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Vereniging voor Hematologie; fabrikant; expertopinie Additional remarks De incidentie bedraagt ongeveer 2:1.000.000. Dit betekend dus ongeveer 34 patiënten per jaar. De inschatting is 10-20 patiënten in 1e lijn (wat deels ten koste gaat van gebruik in 2e lijn). Expected cost per patient per year Cost € 39,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Berekend op basis van huidige lijstprijs Potential total cost per year Total cost € 869,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks