Eltrombopag Medicine 03 December 2024 Extended indication Extension of indication to include second-line treatment of paediatric patients aged 2 years and above with acquired severe aplastic anaemia (SAA). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Negative CHMP opinion Product Active substance Eltrombopag Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Extension of indication to include second-line treatment of paediatric patients aged 2 years and above with acquired severe aplastic anaemia (SAA). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Revolade Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Thrombopoietin receptor agonist Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2024 Expected Registration Orphan drug No Registration phase Negative CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Het EC-register vermeldt de procedure (EMEA/H/C/001110/II/0077), maar bevat geen besluitdocument, waardoor onzekerheid bestaat over de uitkomst. De EPAR-beoordelingsgeschiedenis geeft aan dat er updates zijn voor de secties 4.2, 4.8, 5.1 en 5.2, maar geen wijzigingen voor sectie 4.1 (indicatie). Dit suggereert dat het EMA de uitbreiding van de indicatie niet heeft goedgekeurd. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In patiënten van 2 tot 18 jaar werd aangetoond dat de response in eerste lijn groter was in patiënten die eltrombopag kregen in combinatie met immuuns pressie versus immuun suppressie alleen. Het voordeel werd alleen gezien bij Severe aplastische anemie, maar niet bij Very Severe aplastische anemie. Wanneer het als tweede lijn werd gegeven aan non-responders op alleen immuun suppressie in de eerste lijn was er ook een goede respons. Er zijn daarnaast retrospectieve studies die de meerwaarde van eltrombopag aantonen in combinatie met immuun suppressie in kinderen met SAA. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03025698 (CETB115E2201) DOI: 10.1038/s41390-024-03253-w; DOI: 10.1038/s41375-024-02450-0) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Horizonscan Geneesmiddelen eltrombopag (1) Additional remarks De incidentie bedraagt ongeveer 2:1.000.000, dit zijn ongeveer 36 Nederlandse patiënten per jaar (1). Het patiëntvolume dat in aanmerking komt voor deze pediatrische indicatieuitbreiding zal gering zijn. Expected cost per patient per year Cost € < 39,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Horizonscan Geneesmiddelen eltrombopag (1) Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks