Eltrombopag Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include second-line treatment of paediatric patients aged 2 years and above with acquired severe aplastic anaemia (SAA). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Eltrombopag Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include second-line treatment of paediatric patients aged 2 years and above with acquired severe aplastic anaemia (SAA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Revolade Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Thrombopoietin receptor agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum September 2024 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Het EC-register vermeldt de procedure (EMEA/H/C/001110/II/0077), maar bevat geen besluitdocument, waardoor onzekerheid bestaat over de uitkomst. De EPAR-beoordelingsgeschiedenis geeft aan dat er updates zijn voor de secties 4.2, 4.8, 5.1 en 5.2, maar geen wijzigingen voor sectie 4.1 (indicatie). Dit suggereert dat het EMA de uitbreiding van de indicatie niet heeft goedgekeurd. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In patiënten van 2 tot 18 jaar werd aangetoond dat de response in eerste lijn groter was in patiënten die eltrombopag kregen in combinatie met immuuns pressie versus immuun suppressie alleen. Het voordeel werd alleen gezien bij Severe aplastische anemie, maar niet bij Very Severe aplastische anemie. Wanneer het als tweede lijn werd gegeven aan non-responders op alleen immuun suppressie in de eerste lijn was er ook een goede respons. Er zijn daarnaast retrospectieve studies die de meerwaarde van eltrombopag aantonen in combinatie met immuun suppressie in kinderen met SAA. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03025698 (CETB115E2201) DOI: 10.1038/s41390-024-03253-w; DOI: 10.1038/s41375-024-02450-0) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen eltrombopag (1) Aanvullende opmerkingen De incidentie bedraagt ongeveer 2:1.000.000, dit zijn ongeveer 36 Nederlandse patiënten per jaar (1). Het patiëntvolume dat in aanmerking komt voor deze pediatrische indicatieuitbreiding zal gering zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 39,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen eltrombopag (1) Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen