Emapalumab Medicine 13 December 2018 Extended indication Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH). Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Emapalumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Sobi Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date August 2018 Expected Registration October 2019 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019. Therapeutic value Current treatment options Etoposide en dexamethason gevolgd door gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation HLH is een zeer ernstige aandoening met een gemiddelde overleving van minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a week Dosage per administration References NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 3 - 4 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Stichting Histiocytose Nederland Additional remarks Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH) References Clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks