Emapalumab Medicine 13 December 2018 Extended indication Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH). Therapeutic value Possible added value Total cost € 600,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Emapalumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Gamifant Manufacturer Sobi Portfolio holder Mechanism of action Interferon inhibitor Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date August 2018 Expected Registration July 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019. De fabrikant verwacht richstratie medio 2020 Therapeutic value Current treatment options Etoposide en dexamethason gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie. Daarnaast worden er ook geneesmiddelen gebruikt met een significant bijwerkingenpatroon, zoals alemtuzumab en cyclosporine. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation HLH is een zeer ernstige aandoening, > 40% van de volwassen patiënten sterft snel na de diagnose. De gemiddelde overleving is minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a week Dosage per administration References NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 3 - 4 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Stichting Histiocytose Nederland; expertopinie; CBS Additional remarks Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. 80% krijgt de ziekte in het eerste levensjaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH, mogelijk in de tweede lijn bij patiënten die niet uitkomen met hun huidige behandeling. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen. De incidentie van HLH bij kinderen wordt geschat op 1-10:1.000.000. Bij inclusie van secundaire HLH zou het aantal gezien deze incidentiecijfers en uitgaande van 3,4 miljoen inwoners <18 jaar kunnen oplopen tot 30-40 patiënten per jaar. Expected cost per patient per year Cost € 150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.evaluate.com/vantage/articles/events/conferences/ash-2018-sobi-still-has-mountain-climb-gamifant; fabrikant Additional remarks De officiële prijs voor emapalumab is nog niet bepaald maar de eerste inschattingen op basis van een analyserapport zijn dat de prijs mogelijk $170.000 in de VS zal bedragen. De fabrikant geeft aan dat de prijs in de EU vergelijkbaar zal zijn met die in de VS (~€150.000). Potential total cost per year Total cost € 600,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH) References Clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks