Emapalumab Medicine 03 June 2025 Extended indication Emapalumab monotherapy for treatment of glucocorticoid-refractory Macrophage activation syndrome in infants, toddlers over 6 months of age, children, adolescents, adults and elderly with Still's Disease. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Emapalumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Rheumatism Extended indication Emapalumab monotherapy for treatment of glucocorticoid-refractory Macrophage activation syndrome in infants, toddlers over 6 months of age, children, adolescents, adults and elderly with Still's Disease. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Biovitrium Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date September 2025 Expected Registration October 2026 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Tot op heden bestaan er nog geen specifieke geneesmiddelen tegen de ziekte van Still. De behandeling kan worden vergeleken met die bij reumatoïde artritis. Vaak worden ontstekingsremmende pijnstillers (NSAID’s) voorgeschreven. Als dit te weinig helpt, kan een reumatoloog een DMARD (reuma-remmend medicijn) of biological voorschrijven. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Dit is een zeldzaam ziektebeeld waarvoor meestal glucocorticoïden en anakinra wordt gegeven;. Emapalumab is een IFNgamma blokkerend AB dat effectief is gebleken in case series. Het zal mogelijk deels in de plaats van anakinra ingezet kunnen gaan worden indien het effectief blijkt. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 150mg of 300mg References NCT05001737 (EMERALD) Additional remarks 150mg of 300mg iedere 4 weken 24 weken lang. Expected patient volume per year Patient volume 1 - 2 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References ReumaNederland (1); Expertopinie (2); Additional remarks Systemische jeugdreuma wordt ook wel de ziekte van Still genoemd. De aandoening komt voornamelijk voor bij jonge kinderen maar ontstaat soms op volwassen leeftijd. In dat geval heet de ziekte adult-onset Still's disease. Deze vorm van jeugdreuma komt voor bij minder dan 10% van de kinderen met JIA. De volwassen vorm van de ziekte van Still, is een zeldzame auto-immuunziekte met een jaarlijkse incidentie van 0,1-0,2/100.000 mensen (1). sJIA/Still's Disease zal bij ongeveer 20 tot 30 nieuwe kinderen per jaar vastgesteld worden. Een klein deel krijgt een MAS, een nog kleiner deel reageert niet op standaardbehandeling. De verwachting is dat er ongeveer 1 tot 2 kinderen per jaar in aanmerking zullen komen (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks