Emapalumab Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Emapalumab monotherapy for treatment of glucocorticoid-refractory Macrophage activation syndrome in infants, toddlers over 6 months of age, children, adolescents, adults and elderly with Still's Disease. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Emapalumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Reuma Uitgebreide indicatie Emapalumab monotherapy for treatment of glucocorticoid-refractory Macrophage activation syndrome in infants, toddlers over 6 months of age, children, adolescents, adults and elderly with Still's Disease. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Biovitrium Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2025 Verwachte registratie Oktober 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tot op heden bestaan er nog geen specifieke geneesmiddelen tegen de ziekte van Still. De behandeling kan worden vergeleken met die bij reumatoïde artritis. Vaak worden ontstekingsremmende pijnstillers (NSAID’s) voorgeschreven. Als dit te weinig helpt, kan een reumatoloog een DMARD (reuma-remmend medicijn) of biological voorschrijven. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Dit is een zeldzaam ziektebeeld waarvoor meestal glucocorticoïden en anakinra wordt gegeven;. Emapalumab is een IFNgamma blokkerend AB dat effectief is gebleken in case series. Het zal mogelijk deels in de plaats van anakinra ingezet kunnen gaan worden indien het effectief blijkt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 150mg of 300mg Bronnen NCT05001737 (EMERALD) Aanvullende opmerkingen 150mg of 300mg iedere 4 weken 24 weken lang. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 2 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ReumaNederland (1); Expertopinie (2); Aanvullende opmerkingen Systemische jeugdreuma wordt ook wel de ziekte van Still genoemd. De aandoening komt voornamelijk voor bij jonge kinderen maar ontstaat soms op volwassen leeftijd. In dat geval heet de ziekte adult-onset Still's disease. Deze vorm van jeugdreuma komt voor bij minder dan 10% van de kinderen met JIA. De volwassen vorm van de ziekte van Still, is een zeldzame auto-immuunziekte met een jaarlijkse incidentie van 0,1-0,2/100.000 mensen (1). sJIA/Still's Disease zal bij ongeveer 20 tot 30 nieuwe kinderen per jaar vastgesteld worden. Een klein deel krijgt een MAS, een nog kleiner deel reageert niet op standaardbehandeling. De verwachting is dat er ongeveer 1 tot 2 kinderen per jaar in aanmerking zullen komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen