Emapalumab Medicine 03 June 2025 Extended indication Treatment of acute or recurrent secondary haemophagocytic lymphohistiocytosis (sHLH) in adult and paediatric patients (6 months and older). Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Emapalumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Treatment of acute or recurrent secondary haemophagocytic lymphohistiocytosis (sHLH) in adult and paediatric patients (6 months and older). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Sobi Portfolio holder Sobi Mechanism of action Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks In de EMERALD studie wordt emapalumab onderzocht bij kinderen en volwassenen met macrofaagactivering syndroom (sHLH/MAS) bij de ziekte van Still (waaronder systemische juveniele idiopathische artritis en de ziekte van Still bij volwassenen) of met sHLH/MAS bij systemische lupus erythematosus, die onvoldoende reageren op behandeling met hoge doses glucocorticoïden. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date January 2026 Expected Registration February 2027 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Tot op heden bestaan er nog geen specifieke geneesmiddelen tegen de ziekte van Still. De behandeling kan worden vergeleken met die bij reumatoïde artritis. Vaak worden ontstekingsremmende pijnstillers (NSAID’s) voorgeschreven. Als dit te weinig helpt, kan een reumatoloog een DMARD (reuma-remmend medicijn) of biological voorschrijven. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Dit is een zeldzaam ziektebeeld waarvoor meestal glucocorticoïden en anakinra wordt gegeven. Emapalumab is een IFNgamma blokkerend antilichaam dat effectief is gebleken. De therapeutische waarde is hoog. Het is van belang bij het beheersbaar houden van de HLH en op zoek te gaan naar de trigger. Er is een goede respons gezien, mogelijk zal het de plaats innemen van anakinra. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 150mg of 300mg References NCT05001737 (EMERALD); Expertopinie Additional remarks 150mg of 300mg iedere vier weken 24 weken lang. Expected patient volume per year Patient volume 1 - 2 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References ReumaNederland (1); Expertopinie (2); Additional remarks Systemische jeugdreuma wordt ook wel de ziekte van Still genoemd. De aandoening komt voornamelijk voor bij jonge kinderen maar ontstaat soms op volwassen leeftijd. In dat geval heet de ziekte adult-onset Still's disease. Deze vorm van jeugdreuma komt voor bij minder dan 10% van de kinderen met JIA. De volwassen vorm van de ziekte van Still, is een zeldzame auto-immuunziekte met een jaarlijkse incidentie van 0,1-0,2/100.000 mensen (1). sJIA/Still's Disease zal bij ongeveer 20 tot 30 nieuwe kinderen per jaar vastgesteld worden. Een klein deel krijgt een MAS, een nog kleiner deel reageert niet op standaardbehandeling. De verwachting is dat er ongeveer een tot twee kinderen per jaar in aanmerking zullen komen (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Op basis van de mediane kosten van producten die in dezelfde ATC-groep zitten wordt er verwacht dat de kosten rond de €18,000 per patiënt per jaar zullen liggen. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks