Emicizumab Medicine 12 June 2018 Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Therapeutic value No judgement Total cost € 18,585,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Emicizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Hemlibra Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Indication extension ATMP Unknown Submission date June 2018 Expected Registration January 2019 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De exacte indicatie is op dit moment nog onbekend. Therapeutic value Current treatment options Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 1,5-3 mg/kg References NCT02847637 Additional remarks Oplaadosis gedurende 4 weken: 3 mg/kg; Vervolgens: 1,5 mg/kg. Expected patient volume per year Patient volume 45 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten, zal naar verwachting primair voor de totale patiëntengroep bij veel minder worden toegepast (inschatting 45 patiënten). Expected cost per patient per year Cost € 413,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard Additional remarks Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950*52 = €413.400. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt. Potential total cost per year Total cost € 18,585,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks