Emicizumab Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 11.447.325,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Emicizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hemlibra Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2018 Verwachte registratie Januari 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Patiëntvriendelijker vanwege de lagere doseringsfrequentie, subcutane toediening van emicizumab (versus 2-3 keer per week intraveneuze toediening van profylaxe met FVIII-producten). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 6 mg/kg Bronnen Fabrikant, NCT02847637 Aanvullende opmerkingen 1e 4 weken: 3 mg/kg Vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 45 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant o.b.v. gesprekken met behandelaren van hemofilie Aanvullende opmerkingen Totaal aantal mensen met hemofilie A zonder remmers in Nederland is bij benadering 1.273 patiënten. Uit gesprekken met behandelaren blijkt dat niet alle patiënten in de 1e instantie in aanmerking zullen komen voor behandeling met emicizumab. De inschatting van de behandelaren is dat ze op dit moment ongeveer 45 voor zich zien die in aanmerking zullen komen voor behandeling met emicizumab (4% marktaandeel). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 63.596,00 - 445.174,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43). Aanvullende opmerkingen De kosten p.p.p.j. zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 11.447.325,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen