Emicizumab Medicine 12 June 2018 Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Therapeutic value Possible added value Total cost € 11,447,325.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Emicizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Hemlibra Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Solution Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date June 2018 Expected Registration January 2019 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Patiëntvriendelijker vanwege de lagere doseringsfrequentie, subcutane toediening van emicizumab (versus 2-3 keer per week intraveneuze toediening van profylaxe met FVIII-producten). Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 6 mg/kg References Fabrikant, NCT02847637 Additional remarks 1e 4 weken: 3 mg/kg Vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts Expected patient volume per year Patient volume 45 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant o.b.v. gesprekken met behandelaren van hemofilie Additional remarks Totaal aantal mensen met hemofilie A zonder remmers in Nederland is bij benadering 1.273 patiënten. Uit gesprekken met behandelaren blijkt dat niet alle patiënten in de 1e instantie in aanmerking zullen komen voor behandeling met emicizumab. De inschatting van de behandelaren is dat ze op dit moment ongeveer 45 voor zich zien die in aanmerking zullen komen voor behandeling met emicizumab (4% marktaandeel). Expected cost per patient per year Cost € 63,596.00 - 445,174.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43). Additional remarks De kosten p.p.p.j. zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven. Potential total cost per year Total cost € 11,447,325.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks