Emicizumab Medicine 12 June 2018 Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Therapeutic value Possible added value Total cost € 136,050,500.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Emicizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Hemlibra Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Coagulant Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Solution Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date June 2018 Expected Registration March 2019 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in januari 2019. Geregistreerd in maart 2019. Het Zorginstituut heeft in februari 2020 aan de minister geadviseerd emicizumab alleen op te nemen in het basispakket wanneer de behandelkosten maximaal gelijk zijn aan die van factor VIII profylaxe. Therapeutic value Current treatment options Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Emicizumab is op basis van de gepubliceerde studies zeer effectief bij de profylactische behandeling van hemofilie A zonder remmers. Daarnaast is de subcutane toediening in een frequentie van 1x per week, 1x per 2 weken, of zelfs 1x per 4 weken een zeer grote vooruitgang voor de patiënten ten opzichte van 3x per week intraveneus toediening van factor VIII. Daarmee zou emicizumab in de toekomst mogelijk de voorkeursbehandeling kunnen worden bij hemofilie A. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 6 mg/kg References Fabrikant; NCT02847637; expertopinie Additional remarks Eerste 4 weken: 3 mg/kg, vanaf week 5: 6mg/kg elke 4 weken. Ook is het mogelijk om tweewekelijks (3 mg/kg) of wekelijks (1,5 mg/kg) te doseren afhankelijk van de voorkeur van de patiënt en/of arts Expected patient volume per year Patient volume 350 - 720 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Het totaal aantal patiënten met ernstige hemofilie A bedraagt 750. Daarvan zijn er 720 zonder remmers. Behandelaars schatten in dat mogelijk 350 patiënten binnen 3 jaar al op dit geneesmiddel zouden kunnen staan. Als emicizumab het preferente geneesmiddel wordt dan is het plafond 720 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € 63,600.00 - 445,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard (Op basis van lijstprijs per vial (30mg emicizumab) van €2.271,43). Additional remarks De kosten zijn berekend op basis van de vierwekelijkse dosering van 6 mg/kg (13 x per jaar) voor een kind van 10 kg en een volwassene van 70 kg om de range weer te geven. Potential total cost per year Total cost € 136,050,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks