Emicizumab Medicine 09 January 2018 Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen factor VIII. Hemlibra kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt. Therapeutic value Possible added value Total cost € 13,629,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Emicizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Hemlibra is geïndiceerd voor de routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen factor VIII. Hemlibra kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Hemlibra Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date August 2017 Expected Registration February 2018 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve opinie CHMP januari 2018, per februari 2018 geregistreerd. Therapeutic value Current treatment options FEIBA en recombinant factor VIIa Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 3 mg/kg References Additional remarks Fabrikant: Chronische behandeling. Dosering is conform klinische studie, kan volgens officiële SmPC nog veranderen. Week 1-4: 3 mg/kg; week ≥ 5: 1,5 mg/kg. Toedieningsfrequentie lager dan huidige behandelopties. Expected patient volume per year Patient volume 15 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Emicuzumab onderhoud is aangewezen voor deel van patienten bij wie remmer niet verdwijnt na ITI. Percentage patiënten is waarschijnlijk lager dan 20% (formele registratie ontbreekt nog), dan zou het totaal aantal maximaal uitkomen op 100, en het aantal dat daadwerkelijk behandeld zal worden op 15, wellicht oplopend tot 50. Expected cost per patient per year Cost € 413,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard Additional remarks Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950*52 = €413.400. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt. Potential total cost per year Total cost € 13,629,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks