Ensifentrine Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Chronic obstructive pulmonary disease (COPD) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ensifentrine Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie COPD Uitgebreide indicatie Chronic obstructive pulmonary disease (COPD) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Verona Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen RPL554 is an innovative dual phosphodiesterease (PDE) 3 and 4 inhibitor with both bronchodilator and anti-inflammatory properties. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Roflumilast Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Van roflumilast, een selectieve PDE4-remmer, is bij COPD geen meerwaarde aangetoond ten opzichte van gangbare behandelingen in de eerstelijnszorg. Er is geen onderzoek beschikbaar waarin PDE4-remmers vergeleken werden met gangbare middelen. In de fase 2 studie met ensifentrine werd een statistisch significant dosis afhankelijke resultaat gevonden op longfunctie en een veilig bijwerkingsprofiel. Dit leidt tot een betere kwaliteit van leven. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 3mg Bronnen NCT04535986, NCT04542057; Gary T et al. Int J of COPD, 2021. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Eerdere inschatting Trimbow 87/5/9 pMDI (aerosol). Aanvullende opmerkingen Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44% heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Potentieel komt een groot aandeel patiënten in aanmerking, omdat ensifentrine een ander werkingsmechanisme heeft dan corticosteroïden, beta2 agonisten en muscarine antagonisten: het betreft dus een vierde categorie medicijnen dat binnen COPD heel breed kan worden ingezet, al of niet bovenop medicijnen uit de andere drie groepen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 700.00 - 900.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Mogelijk zullen de kosten vergelijkbaar zijn met middelen voor COPD die een LABA, LAMA, en corticosteroïd combineren. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Fase 2: Asthma; Cystic fibrosis Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen