Eplontersen Medicine 06 June 2023 Extended indication Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 13,950,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Eplontersen Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer AstraZeneca Portfolio holder AstraZeneca Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Prealbumin expression inhibitor; RNA interference. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date October 2023 Expected Registration December 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fabrikant geeft aan dat de verwachte registratie nog niet precies bekend is. Therapeutic value Current treatment options Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration References NCT04136184 Additional remarks Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week). Expected patient volume per year Patient volume 30 - 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen. Expected cost per patient per year Cost € 310,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-standaard Additional remarks Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000. Potential total cost per year Total cost € 13,950,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions ATTR Cardiomyopathy (CM) References Fabrikant Additional remarks Deze indicatie wordt in H2 2026 verwacht Other information Additional remarks