Eplontersen Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 13.950.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Eplontersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder AstraZeneca Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Prealbumin expression inhibitor; RNA interference. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie December 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat de verwachte registratie nog niet precies bekend is. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening Bronnen NCT04136184 Aanvullende opmerkingen Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 310.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13.950.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen ATTR Cardiomyopathy (CM) Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Deze indicatie wordt in H2 2026 verwacht Overige informatie Aanvullende opmerkingen