Ersodetug Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Ersodetug in combination with standard of care therapy for treatment of Congenital hyperinsulinaemic hypoglycaemia in infants, toddlers, children, adolescents and adults from 3 months to 45 years of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Ersodetug Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Ersodetug in combination with standard of care therapy for treatment of Congenital hyperinsulinaemic hypoglycaemia in infants, toddlers, children, adolescents and adults from 3 months to 45 years of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant CUTISS Portfoliohouder CUTISS Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Diazoxide Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04538989 Aanvullende opmerkingen De vraag is of het buiten het ziekenhuis gebruikt gaat worden. Wellicht soms in een andere instelling zoals verpleeghuis. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); NTVG(2); Aanvullende opmerkingen De wereldwijde gemiddelde prevalentie bij de geboorte bedraagt 1 op 27.000, maar kan tot 1 op 2.500 bedragen in gemeenschappen met substantiële bloedverwantschap. In Aalten en Silvolde werd een hoge prevalentie waargenomen (1 op 6.930 inwoners), waarschijnlijk door een gemeenschappelijke voorouder (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen