Etavopivat Medicine 04 December 2025 Extended indication Patients With Sickle Cell Disease Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Etavopivat Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Patients With Sickle Cell Disease Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Novo Nordisk Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date June 2026 Expected Registration July 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Hydrea, foliumzuur, bloedtransfusie, ontijzering, stamceltransplantatie Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Etavopivat is een orale pyruvaatkinasestimulator die onderzocht wordt bij sikkelcelziekte. In een fase 1-studie met 14 patiënten liet behandeling met 400mg een gemiddelde maximale stijging van het hemoglobinegehalte van 1,6g/dL zien, met daarnaast vermindering van hemolyse en verbeterde zuurstoftolerantie. Bijwerkingen traden regelmatig op, meestal van graad 1/2, maar er werden ook vijf ernstige bijwerkingen en zeven pijncrises gemeld. In de fase 2 HIBISCUS-studie met 60 patiënten met HbSS bleek het middel effectief in het verlagen van het aantal vaso-occlusieve crises (0,66–0,70 versus 1,77 onder placebo) en gaf het een gemiddelde Hb-stijging van 1,1g/dL bij 400mg en 0,73g/dL bij 200mg, vergeleken met 0,15g/dL bij placebo. De meest geschikte doelgroep lijkt vooral de groep patiënten met een uitgesproken hemolytisch fenotype en een Hb lager dan 5 mmol/L. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 200mg of 400mg References NCT04624659 (HIBISCUS); NCT06612268 (HIBISCUS 2) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Sikkelcelziekte. Cyberpoli. 2025 (1); Expertopinie (2). Additional remarks Het totale aantal patiënten met sikkelcelziekte in Nederland wordt geschat op 1.000 tot 1.500 (1). Hiervan zijn er 750 klinisch in beeld. Waarschijnlijk heeft minder dan een derde een ernstig fenotype en komt in aanmerking voor dit middel (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks