Eteplirsen Medicine 09 January 2018 Extended indication Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) veroorzaakt door een frameshift in exon 51 van het dytrofine-gen. Therapeutic value No judgement Total cost € 19,500,000.00 Registration phase Negative CHMP opinion Product Active substance Eteplirsen Domain Neurological disorders Reason of inclusion Main indication Muscular diseases Extended indication Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) veroorzaakt door een frameshift in exon 51 van het dytrofine-gen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Exondys Manufacturer Sarepta Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Eteplirsen grijpt aan op het mRNA van dystrofine en corrigeert voor de frameshift in exon 51 zodat er een gedeeltelijk functioneel dystrofine-eiwit wordt geproduceerd. Voor kinderen komt er ook een vorm van dit geneesmiddel beschikbaar dat subcutaan kan worden gegeven (bron EMA). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date January 2017 Expected Registration Orphan drug No Registration phase Negative CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Negatieve CHMP opinie mei 2018, fabrikant heeft een herbeoordeling aangevraagd. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 30 mg/kg References NCT02420379 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 65 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland; Aartsma-Rus et al. Hum Mutat. 2009 Mar;30(3):293-9 Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Eteplirsen corrigeert mutaties in exon 51 die bij 13% van de patiënten voorkomen. Dit komt neer op 65 patiënten die in aanmerking zouden komen. Expected cost per patient per year Cost € 300,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Prescribing Outlook 2017 Additional remarks Prescribing Outlook 2017: 'Expected to be very expensive. Average US cost is estimated at $300,000 per year.' Potential total cost per year Total cost € 19,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks