Etranacogene dezaparvovec Medicine 12 June 2019 Extended indication Treatment of severe haemophilia B Therapeutic value Possible added value Total cost € 40,000,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Etranacogene dezaparvovec Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Treatment of severe haemophilia B Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Uniqure Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date 2022 Expected Registration 2023 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fase 3 studie estimated completion date maart 2020 Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 2 x 10^13 gc/kg References NCT03489291, NCT03569891 Additional remarks intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg. Expected patient volume per year Patient volume < 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References erfelijkheid.nl, expert opinie. Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € > 1,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas. Additional remarks Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn. Potential total cost per year Total cost € 40,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks