Etranacogene dezaparvovec Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Hemgenix is indicated for the treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 140,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Etranacogene dezaparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Hemgenix is indicated for the treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hemgenix Fabrikant Cslbehring Portfoliohouder Cslbehring Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Maart 2022 Verwachte registratie Februari 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Postive CHMP opinion december 2022. Conditional registration 20/02/2023. Etranacogene dezaparvovec is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2023-8134.html Beneluxa conceptdossier ingediend 31/03/2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Patiënten krijgen eenmalig een infusie met AAV-5 vector met als resultaat dat de levercellen stollingsfactor IX gaan produceren. Hiermee wordt een niveau van 30-40% van het normale factor IX niveau bereikt, waardoor patiënten minder bloedingen hebben en minder stollingsfactor nodig hebben. Dit effect lijkt lang aan te houden. De verwachting is dat dit product een gamechanger gaat zijn voor hemofilie B patiënten en zal leiden tot een verbetering van de kwaliteit van leven doordat patiënten niet of nauwelijks stollingsfactor intraveneus hoeven toe te dienen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 2 x 10^13 gc/kg Bronnen NCT03489291, NCT03569891 Aanvullende opmerkingen intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl, expert opinie. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 3,500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.forbes.com/sites/joshuacohen/2022/12/02/despite-eye-popping-35-million-price-tag-for-gene-therapy-hemgenix-budget-impact-for-most-payers-will-be-relatively-small/?sh=713aeaf8173d Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs van Hemgenix $3.500.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 140,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen