Entranacogene dezaparvovec Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of severe haemophilia B Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 40,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Entranacogene dezaparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of severe haemophilia B Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Uniqure Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fase III studie estimated completion date maart 2020 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 2 x 10^13 gc/kg Bronnen NCT03489291, NCT03569891 Aanvullende opmerkingen intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl, expert opinie. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 1,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas. Aanvullende opmerkingen Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 miljoen euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 miljoen euro. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000,00 - €300.000,00 per jaar. Een inschatting van €1 miljoen kan daarom mogelijk een onderschatting zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 40,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen