Etranacogene dezaparvovec Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 40.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Etranacogene dezaparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Cslbehring Portfoliohouder Cslbehring Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Maart 2022 Verwachte registratie Januari 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Patiënten krijgen eenmalig een infusie met AAV-5 vector met als resultaat dat de levercellen stollingsfactor IX gaan produceren. Hiermee wordt een niveau van 30-40% van het normale factor IX niveau bereikt, waardoor patiënten minder bloedingen hebben en minder stollingsfactor nodig hebben. Dit effect lijkt lang aan te houden. De verwachting is dat dit product een gamechanger gaat zijn voor hemofilie B patiënten en zal leiden tot een verbetering van de kwaliteit van leven doordat patiënten niet of nauwelijks stollingsfactor intraveneus hoeven toe te dienen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 2 x 10^13 gc/kg Bronnen NCT03489291, NCT03569891 Aanvullende opmerkingen intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl, expert opinie. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 1.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas. Aanvullende opmerkingen Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn. Het gaat om een éénmalige toediening , de vermelde kost dient dan ook als éénmalig begrepen te worden en niet per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 40.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen