Etuvetidigene autotemcel Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Waskyra is indicated for the treatment of patients aged 6 months and older with Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) who have a mutation in the WAS gene for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and no suitable human leukocyte antigen (HLA)-matched related haematopoietic stem cell donor is available. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Etuvetidigene autotemcel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Waskyra is indicated for the treatment of patients aged 6 months and older with Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) who have a mutation in the WAS gene for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and no suitable human leukocyte antigen (HLA)-matched related haematopoietic stem cell donor is available. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Waskyra Fabrikant Fondazione Telethon Portfoliohouder Fondazione Telethon Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Januari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in november 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Antibiotica en immunoglobuline, bloedtransfusies, immunosuppressiva, beenmergtransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03837483 (Fase III) https://doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30066-3 (fase I/II) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 45 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/wiskott-aldrich-syndroom Aanvullende opmerkingen Wiskott-Aldrich syndrome (WAS) is extreem zeldzaam en komt voor in ongeveer vijf op de 1.000.000 personen (voornamelijk jongens). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen In verband met kleine aantal patiëntengroepen, unmet need en aard van de therapie worden mogelijk hoge kosten verwacht. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen