OTL 103 Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Patients with wiskott-aldrich syndrome Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof OTL 103 Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Patients with wiskott-aldrich syndrome Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Onbekend Fabrikant Orchard Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indicatiegebied betreft een weesziekte. Kans dat het middel een weesstatus krijgt. Orchard zal de registratie niet doorzetten en het is de vraag of er een andere fabrikant geïnteresseerd zal zijn om het programma over te nemen. Er zal dit jaar geen registratie ingediend gaan worden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Antibiotica en immunoglobuline, bloedtransfusies, immunosuppressiva, beenmergtransplantatie Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De fase 3 trial loopt op dit moment in Milaan met 10 patiënten, open label behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03837483 (Fase III) https://doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30066-3 (fase I/II) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 85 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/wiskott-aldrich-syndroom Aanvullende opmerkingen Wiskott-Aldrich syndrome (WAS) is extreem zeldzaam en komt voor in ongeveer 5 op de 1.000.000 personen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen In verband met kleine aantal patiëntengroepen, unmet need en aard van de therapie worden mogelijk hoge kosten verwacht. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen